Aiutaci a sostenere la Ricerca “HSP-SPG11”
Tanti giovani possono sperare in un futuro migliore
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MARCO PIETROBONO ONLUS
Causale: Donazione Fondo TREAT SPG11
Mutazioni di un particolare gene causano la forma di “Paraparesi Spastica di tipo 11“. un sottotipo di malattia neurodegenerativa ereditaria dell’età giovane-adulta caratterizzata da difficoltà nella marcia, disturbi dell’equilibrio e della parola, alterazioni delle sensibilità alle gambe e problematiche visive in presenza di un assottigliamento del corpo calloso cerebrale.
30 maggio 2021
I ragazzi della sperimentazione HSP‐SPG11 scrivono a tutti noi.
Eccoci qua, siamo i ragazzi della sperimentazione HSP-SPG11, molti di voi ci conoscono già. Siamo affetti da una rara mutazione genetica degenerativa causandoci una forma di “Paraparesi spastica di tipo SPG 11”.
Sono trascorsi quasi due anni dall’inizio di questo percorso di sperimentazione. Grazie innanzi tutto alla Marco Pietrobono Onlus che ha creduto sin dall’inizio in questo progetto, ha raccolto le tante voci dei nostri genitori e si è fatto carico dei nostri problemi e delle annesse paure. Ci ha guidati e sostenuti in questo percorso.
Grazie alle vostre tante donazioni, al Professor Santorelli e a tutta la sua equipe di Stella Maris di Pisa 13 di noi hanno iniziato la prima dose del Miglustat.
Siamo molto entusiasti di questa opportunità tanto desiderata, ci sentiamo dei privilegiati, quasi ci sembrava un miraggio che potesse accadere a noi e per questo motivo siamo attenti e scrupolosi con la terapia da seguire, c’è tanta voglia di vedere e sentire i nostri corpi migliorare.
Ci sono giorni si e giorni no, con piccole soddisfazioni ma anche qualche effetto collaterale da superare. Monitoriamo costantemente il nostro corpo e le razioni che esso ci da giorno per giorno.
Le costanti televisite con il Professore, l’appoggio dei nostri familiari e amici ci danno molta spinta emotiva, e anche se dobbiamo superare tanti ostacoli non perdiamo mai la voglia di seguire alla lettera la cura.Sappiamo che questo è solo l’inizio di un lungo percorso, non ci aspettiamo miracoli ma ognuno di noi in cuor suo spera di vivere una vita migliore grazie a questa sperimentazione tanto voluta.
Speriamo di darvi presto aggiornamenti positivi, noi continueremo a combattere e sostenerci a vicenda!
Grazie di cuore, “I ragazzi della HSP-SPG11”. (leggi).
7 aprile 2021
Sostegno alla ricerca HSP-SPG11
Eccoci ad un nuovo aggiornamento in merito alla Ricerca “HSP-SPG11” per curare a Pisa, presso l’Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico Stella Maris, 10 pazienti colpiti da paraparesi spastica ereditaria. Lo scorso mese di marzo è iniziata la sperimentazione del farmaco su un gruppo di 10 persone. Di tale importantissimo evento se ne sono occupate anche testate locali di stampa e TV (leggi).
La nostra Onlus, oltre al suo importante contributo diretto, si è fatta promotrice di un proprio riferimento per la raccolta di altre donazioni, di persone o aziende, mirate a coprire l’intero importo della costosa ricerca. Da ultimo il 7 aprile 2021 la Marco Pietrobono Onlus ha donato un altro importante contributo finanziario per ampliare le opportunità di trattamento della suddetta ricerca ad altri 3 ragazzi (per un totale di n. 13 pazienti) anche utilizzando sensori digitali per l’analisi del movimento ad integrazione dello studio clinico-biologico (leggi),
Siamo davvero orgogliosi e commossi nel dare questa notizia e seguiamo costantemente, direttamente e con il supporto affettuoso delle famiglie coinvolte, gli sviluppi della terapia per aggiornare i nostri soci e tutti i donatori.
25 – 26 settembre 2020
Sostegno alla ricerca HSP-SPG11 “Firme d’Autore in concerto” a Savigliano (CN)
Eccoci di nuovo con un’altra notizia dedicata al grande sostegno profuso per sostenere la Ricerca “HSP-SPG11”. Due serate di bellissima musica, il 25 e 26 settembre hanno animato il teatro di Savignano (CN) con l’esibizione di “Firme d’Autore”.
L’idea di organizzare le serate di musica per il progetto è tutta delle “𝙈𝙖𝙢𝙢𝙚 𝙎𝙋𝙂11”. Il ricavato delle serate è stato donato come contributo per sostenere la ricerca verso la quale tanto speriamo per la cura della malattia. Erano presenti tutti i nostri ragazzi e le loro famiglie, accompagnati da tanti “amici affettuosi”. Noi da Roma eravamo presenti con tutto il nostro affetto.
Tra i tanti momenti emozionanti c’è stata la presentazione della targa donata alla Marco Pietrobono ONLUS (guarda il video):
“𝑰𝒍 𝒔𝒐𝒓𝒓𝒊𝒔𝒐 𝒅𝒊 𝑴𝒂𝒓𝒄𝒐” 𝑙𝑎 𝑉𝑜𝑠𝑡𝑟𝑎 𝑔𝑢𝑖𝑑𝑎, 𝑙𝑎 𝑉𝑜𝑠𝑡𝑟𝑎 𝑓𝑜𝑟𝑧𝑎, 𝑖𝑙 𝑁𝑜𝑠𝑡𝑟𝑜 𝐴𝑛𝑔𝑒𝑙𝑜.
1 agosto 2020
Bonifico alla Fondazione “STELLA MARIS” a carattere di ricerca scientifica a Pisa
Di nuovo con un importante aggiornamento in merito alla raccolta di donazioni per il finanziamento destinato a curare a Pisa, presso l’Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico Stella Maris, 10 pazienti colpiti da paraparesi spastica ereditaria. La nostra Onlus, oltre al suo importante contributo diretto, si è fatta promotrice per la raccolta di altre donazioni, di persone o aziende, mirate a coprire l’importo per avviare la costosa ricerca. Ebbene, la grande catena di solidarietà che si è attivata in in tante parti della nostra Italia, persone, commercianti, professionisti e aziende, ci hanno permesso il raggiungimento della cifra di 110.000 euro che il 28 luglio scorso sono stati versati per il contributo necessario all’avvio del progetto.
Il successo ottenuto con la raccolta fondi deve darci fiducia e perseveranza per aiutare tanti ragazzi a vivere dignitosamente la loro esistenza nella malattia con la speranza, mai sopita, di vederli guariti. GRAZIE A TUTTI.
23 aprile 2020
Riportiamo con grandissimo piacere una notizia che ha trovato eco anche in un articolo pubblicato su http://www.targatocn.it/ (Leggi)
“Carlo e Alice attendono fiduciosi: a breve l’avvio della cura sperimentale che può rallentare il decorso della loro malattia”
Vilma Brignone
“A giugno la sperimentazione del farmaco sulla SGP 11, rara malattia neurodegenerativa che colpisce ragazzi e giovani adulti. Grazie alla generosissima catena di solidarietà (…) Se i risultati saranno positivi il farmaco potrà essere accessibile a tutti . Il coronavirus rallenta ma non ferma la ricerca scientifica che interesserà 10 giovani, 5 del Piemonte..” (Leggi Pdf)
25 marzo 2020
Ecco un importante aggiornamento in merito all’andamento della raccolta di donazioni per il finanziamento destinato ad una ricerca per curare a Pisa, presso l’Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico Stella Maris, 10 pazienti colpiti da paraparesi spastica ereditaria. Attualmente, per quanto riguarda la nuova cura sperimentale, oggetto della ricerca che finanziamo, il costo non è coperto dal sistema sanitario nazionale e bisogna ricorrere alla generosità delle persone. Se il progetto, della durata di un anno, dovesse avere ricadute positive, si potrà definire con le autorità competenti la qualità terapeutica del “farmaco” rendendolo così gratuito in Italia per tutti coloro che hanno questa grave e rara malattia. (vedi video)
La nostra Onlus, oltre al suo importante contributo diretto, si è fatta promotrice di un proprio riferimento per la raccolta di altre donazioni, di persone o aziende, mirate a coprire l’intero importo della costosa ricerca (vedi e diffondi come puoi l’articolo). Ebbene, si sono create catene di solidarietà importanti e bellissime, in tante parti della nostra Italia, che ci stanno portando al raggiungimento della cifra prefissata per il contributo necessario all’avvio del progetto.
25 gennaio 2020
Finanziamento alla Fondazione “STELLA MARIS” a carattere di ricerca scientifica a Pisa
L’assemblea dei soci della nostra Onlus ha deliberato, dopo aver consultato i soci e sostenitori, un importante finanziamento destinato ad una ricerca per curare a Pisa, presso l’Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico Stella Maris, 10 pazienti colpiti da paraparesi spastica ereditaria. Attualmente, per quanto riguarda la nuova cura sperimentale, oggetto della ricerca che finanziamo, il costo non è coperto dal sistema sanitario nazionale e bisogna ricorrere alla generosità delle persone. Se il progetto, della durata di un anno, dovesse avere ricadute positive, si potrà definire con le autorità competenti la qualità terapeutica del “farmaco” rendendolo così gratuito in Italia per tutti coloro che hanno questa grave e rara malattia.
Mutazioni di un particolare gene causano la forma di “Paraparesi Spastica di tipo 11“. un sottotipo di malattia neurodegenerativa ereditaria dell’età giovane-adulta caratterizzata da difficoltà nella marcia, disturbi dell’equilibrio e della parola, alterazioni delle sensibilità alle gambe e problematiche visive in presenza di un assottigliamento del corpo calloso cerebrale. Attualmente non esistono terapie modificanti il decorso della malattia e si utilizzano solo farmaci sintomatici di breve utilità. Recenti studi hanno dimostrato che la malattia è accompagnata dall’accumulo di sostanze lipidiche che intossicano particolari cellule neuronali.
Una sostanza, già in commercio per altre malattie neurodegenerative dell’adolescenza che presentano simili effetti, ha la potenzialità di inibire l’accumulo di tali masse lipidiche. Ad oggi, questa sostanza non è mai stata provata in ragazzi colpiti dalla paraparesi spastica. Il farmaco, che è in commercio a costi proibitivi, è ritenuto sicuro per la salute umana dagli organi farmacologici di sorveglianza italiani (AIFA), europei (EMA) ed americani (FDA). Con questa ricerca e sperimentazione si intende valutare la tollerabilità e la sicurezza del farmaco citato ed esplorarne i possibili effetti positivi sui marcatori clinici e biologici della malattia.
La nostra Onlus, oltre al suo importante contributo diretto, si è fatta promotrice di un proprio riferimento per la raccolta di altre donazioni, di persone o aziende, mirate a coprire l’intero importo della costosa ricerca (vedi articolo).
Il successo ottenuto con la raccolta fondi per l’ambulanza donata alla CRI di Roma deve darci fiducia e perseveranza per aiutare tanti ragazzi a vivere dignitosamente la loro esistenza nella malattia con la speranza, mai sopita, di vederli guariti. GRAZIE A TUTTI.
Marco Pietrobono ONLUS 